Điều kỳ diệu của liệu pháp tế bào và gene trong điều trị bệnh lý hiểm nghèo

Những kết quả tuyệt vời này là thành tựu nghiên cứu trong khoảng 6 năm của Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) được chia sẻ tại Hội nghị VCGT lần 6-VCGT 2023 với chủ đề “Liệu pháp tế bào và gene: Chúng ta đang ở đâu?”. Hội nghị do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) phối hợp với Hội Y học tái tạo và trị liệu tế bào Việt Nam tổ chức ngày 31/10, tại Trung tâm Almaz, Long Biên, Hà Nội.

Liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị ung thư

Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư huyết học là một trong những điểm sáng trong nghiên cứu và ứng dụng công nghệ trong năm 2023 của Vinmec, kéo dài đến hết năm 2025. Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư cho người bệnh ở Việt Nam.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gene Vinmec, tính đến thời điểm hiện tại đã có 4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T trong đó, có 3 bệnh nhân bạch cầu cấp và 1 bệnh nhân ung thư hạch. Kết quả sau điều trị rất khả quan, cả 3 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 1 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi.

Dự kiến đến hết năm 2023, đề tài sẽ điều trị cho 8 người trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR-T, đạt 50% tiến độ.

Trường hợp đầu tiên điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Việt Nam là bệnh nhi T.B.C (4 tuổi) vào tháng 8/2023. Bệnh nhi mới nhất tham gia điều trị là bé H.G.B (12 tuổi), mắc Lơ xê mi cấp thể L2, nhóm nguy cơ trung bình tại Bệnh viện Huyết học và Truyền máu Trung ương. Sau gần 1 năm, tế bào ác tính lui bệnh hoàn toàn.

Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, trên thế giới chỉ có ít trung tâm làm chủ được công nghệ này. Việc triển khai liệu pháp đòi hỏi sự đầu tư rất lớn về cả nhân lực và vật lực. Đây là phương pháp mới và lần đầu tiên được tiến hành ở Việt Nam.

Tập đoàn Vingroup đã trang bị hệ thống máy móc, cơ sở vật chất hiện đại đủ điều kiện đáp ứng tiếp nhận chuyển giao kỹ thuật để nuôi cấy tế bào và chuyển gene cũng như thực hiện các xét nghiệm đánh giá. Dự án được triển khai bởi các nhà nghiên cứu và bác sĩ Vinmec được đào tạo ở nước ngoài, có sự hợp tác chặt chẽ với các chuyên gia hàng đầu trong và ngoài nước.

Sớm khởi động dự án chỉnh sửa gene điều trị bệnh tan máu bẩm sinh

Liệu pháp chỉnh sửa gene là một trong những liệu pháp khó, đòi hỏi kỹ thuật chuyên sâu và sự kết nối giữa các chuyên ngành khác nhau để có thể đưa vào ứng dụng trong lâm sàng. Hiện nay đã có những ứng dụng đầu tiên chỉnh sửa gene được FDA cấp phép. Đây được coi là công cụ duy nhất để có thể điều trị và chữa khỏi bệnh đối với các bệnh khiếm khuyết về gene mà từ trước đến nay chưa có phương pháp hiệu quả.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, tháng 11/2023, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gene Vinmec sẽ khởi động Dự án Chỉnh sửa gene trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân Thalassemia để tiến tới điều trị lâm sàng trong tương lai. Dự án do quỹ VINIF tài trợ thực hiện.

Đây là dự án đầu tiên tại Việt Nam và một trong ít các cơ sở nghiên cứu trên thế giới thực hiện chỉnh sửa gene trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân sử dụng công cụ CRISPR/Cas9 trên hệ thống sản xuất tế bào tự động Prodigy.

Tại Việt Nam có khoảng 13,8% dân số mang gene bệnh Thalassemia. Phương pháp điều trị phổ biến hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép do bệnh tiến triển nặng, quá lớn tuổi hoặc không tìm được người cho phù hợp. Do vậy, liệu pháp gene có thể cứu sống nhiều bệnh nhân không còn khả năng ghép tế bào gốc tạo máu.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, ghép tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gene và ghép HLA không hòa hợp là phương pháp điều trị duy nhất giúp chữa khỏi cho người mắc bệnh về máu hoàn toàn.

Tuy nhiên, hiện Việt Nam chưa có chương trình sàng lọc để chẩn đoán phát hiện sớm cũng như điều trị hiệu quả căn bệnh này. Khác với ở Mỹ và châu Âu, các Trung tâm ghép tế bào gốc lớn ở Việt Nam chưa có các ngân hàng tế bào gốc. Do đó, bệnh nhân khi cần ghép tế bào gốc tạo máu thì rất khó tìm được người cho có tỉ lệ phù hợp cao. Phần lớn các bệnh nhân phải trông chờ vào anh chị em cùng huyết thống để tìm mảnh ghép phù hợp.

Trên thực tế anh chị em có HLA phù hợp hoàn toàn chỉ có khoảng 25% nên các ca bệnh cũng phải rất may mắn mới tìm được tế bào gốc phù hợp HLA hoàn toàn để ghép. Ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp (như bố mẹ cho con hoặc ngược lại) đã trở nên hiện thực, kết quả đầu ra rất khả quan, tương tự như ghép hòa hợp HLA hoàn toàn. Tuy nhiên, kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp là kỹ thuật khó.

Giáo sư Fulvio Porta, Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Ý, chuyên gia hàng đầu thế giới trong lĩnh vực này đã chia sẻ kết quả Ghép tế bào gốc tạo máu cho các bệnh thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh tại một số trung tâm lớn trên thế giới.

Hiện Vinmec đang thảo luận mời Giáo sư Fulvio Porta làm cố vấn chuyên môn để triển khai liệu pháp này tại Vinmec.

Giáo sư Rupert Handgretinger, Nguyên Giám đốc Bệnh viện Nhi Bệnh viện Đại học Tübingen (Đức) và Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Bình (Bệnh viện Nhi Trung ương) có các báo cáo để Hội nghị có thể tìm hiểu những tiến bộ nhất thế giới về ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp HLA để đưa vào Việt Nam.

Hội nghị có sự tham gia của nhiều chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học. Tại các hội nghị lớn về huyết học, ung bướu và trị liệu tế bào trên thế giới hiện nay, các chủ đề được nói nhiều trong điều trị ung thư là liệu pháp miễn dịch với tế bào CAR-T và các kháng thể kháng nguyên kép…

Thêm vào đó, liệu pháp gene đang ngày càng khẳng định vai trò quan trọng trong việc điều trị bệnh khiếm khuyết về gene. Đi theo đúng xu hướng nói trên của thế giới hiện nay, VCGT 2023 tập trung chia sẻ ý tưởng và thảo luận kết quả nghiên cứu đột phá trong các chủ đề đang được giới y khoa và cộng đồng đang rất quan tâm như liệu pháp tế bào CAR-T và ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, các bệnh huyết sắc tố do đột biến gen, suy giảm miễn dịch bẩm sinh.

Bên cạnh đó, Hội nghị cũng có các báo cáo nổi bật về y học tái tạo như liệu pháp tế bào gốc trung mô điều trị tắc nghẽn phổi mạn tính, ứng dụng thể tiết ngoại bào và huyết tương giàu tiểu cầu trong chống lão hoá và điều trị bệnh.